解释:用剪刀编辑基因获得诺贝尔化学奖
Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 分享了 CRISPR 化学奖,它允许科学家在基因序列中“剪切粘贴”。这有多种潜在用途,但也会引起伦理问题。

它的简单性经常被比作任何文字处理器中的“剪切-复制-粘贴”机制(或者可能是同样常见的“查找-替换”机制),而它的使用可能会改变人类和所有其他生命形式。它可以潜在地消除遗传和其他疾病,增加农业生产,纠正畸形,甚至为生产“设计婴儿”和带来美容完美开辟更具争议的可能性。实际上,任何与基因功能相关的东西都可以被纠正或“编辑”。
自 2012 年开发以来,用于基因编辑的 CRISPR(相当不雅地命名的 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats 的缩写)技术一直引发极大的兴奋,因为它承诺改善生活质量,以及滥用的危险。自那以后,数百名科学家和实验室开始研究该技术的各种用途。在过去的八年中,该技术为其开发人员带来了一系列奖项和荣誉。周三,诺贝尔化学奖最终授予两位开创这一切的女性,52 岁的法国 Emmanuelle Charpentier 和 56 岁的美国人 Jennifer Doudna。
这可能是诺贝尔奖历史上唯一一次有两位女性被宣布为唯一的获奖者。
技术
编辑或修改基因序列并不是什么新鲜事。这种情况已经发生了几十年,特别是在农业领域,在该领域,一些作物经过基因改造以提供特定的性状。
但 CRISPR 所做的是让基因编辑变得非常容易和简单,同时又非常高效。在位于新德里的 CSIR 基因组学和综合生物学研究所使用这项技术的 Debojyoti Chakraborty 说,可能性几乎是无穷无尽的。
从本质上讲,该技术的工作方式很简单——它定位基因序列中已被诊断为问题原因的特定区域,将其切除,并用新的正确序列替换它,该序列不再导致问题问题。
该技术在某些细菌中复制了一种自然防御机制,该机制使用类似的方法来保护自己免受病毒攻击。
一个 RNA 分子被编程来定位 DNA 链上的特定有问题的序列,一种叫做 Cas9 的特殊蛋白质,现在在流行文献中经常被描述为“遗传剪刀”,用于破坏和去除有问题的序列。 DNA 链在断裂时具有自我修复的自然倾向。但是自动修复机制会导致有问题的序列重新生长。科学家通过提供所需的遗传密码序列来干预这个自动修复过程,该序列取代了原始序列。这就像在中间的某个地方剪下长拉链的一部分,然后用新的部分替换该部分。
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因为整个过程是可编程的,所以效率非常高,已经带来了近乎奇迹般的效果。有很多疾病和紊乱,包括某些形式的癌症,都是由不受欢迎的基因突变引起的。这些都可以通过这项技术解决。其他地方也有广泛的应用。可以改变致病生物的遗传序列,使其失效。可以编辑植物的基因,使它们能够抵御害虫,或提高它们对干旱或温度的耐受性。
就其意义而言,这可能是继 1950 年代发现 DNA 分子的双螺旋结构之后生命科学中最重要的发现,位于莫哈里的国家农业食品生物技术研究所的 Siddharth Tiwari 说。在香蕉植物基因上使用 CRISPR 技术。

优胜者
当 Charpentier 和 Doudna 偶然发现不同的信息时,他们正在独立工作,这些信息后来聚集在一起开发成这项技术。 Charpentier 是当时在瑞典实验室工作的生物学家,她需要生物化学家的专业知识来处理她获得的关于她一直在研究的特定细菌(称为化脓性链球菌)的基因序列的新信息。
根据诺贝尔奖网站上发表的一篇报道,她听说过杜德纳在加州大学伯克利分校的工作,两人碰巧在 2011 年在波多黎各的一次科学会议上相识。 Chapentier 提议合作,Doudna 同意了。然后他们的研究小组在接下来的一年中进行了长距离合作。一年之内,他们就推出了一项革命性的基因编辑技术。
其他几位科学家和研究小组也为这项技术的发展做出了重要贡献。立陶宛维尔纽斯大学的生物化学家 Virginijus Siksnys 被广泛认为是这项技术的共同发明者。事实上,Siksnys 与 Doudna 和 Chapentier 因这项技术分享了 2018 年 Kavli 纳米科学奖。但两位女性的开创性贡献是无可争议的。他们的成就在过去几年中获得了多项著名奖项的认可,包括 2015 年的生命科学突破奖和今年早些时候的沃尔夫医学奖。
科学界一直在议论诺贝尔化学奖已落入生物学家手中。但这显然不是一个新现象。化学在生命科学中的核心作用——在分子水平上,生物学本质上是化学——确保最近越来越多的诺贝尔奖被授予生物化学领域的工作。事实上,今年早些时候发表的一篇研究论文已经指出了化学奖性质的这种逐渐转变。据英国皇家化学学会出版的新闻杂志《化学世界》报道,迄今为止获得诺贝尔化学奖的 189 位科学家中,有 59 位在生物化学领域工作过。这比化学的任何其他分支都要多。
道德问题
2018 年 11 月,深圳的一位中国研究人员声称他改变了人类胚胎的基因,最终导致了双胞胎女婴的诞生,这在国际上引起了轰动。这是第一个记录在案的使用 CRISPR 等新基因编辑工具生产“设计婴儿”的案例,并引发了像 Doudna 这样的科学家一直在谈论的伦理问题。
在这对中国双胞胎的案例中,基因经过编辑以确保他们不会感染导致艾滋病的病毒 HIV。这种特殊的特性也会被他们的后代继承。令人担忧的不是使用该技术的原因,而是生产具有特定遗传特征的婴儿的道德规范。科学家指出,在这种情况下,潜在感染艾滋病病毒的问题已经有了其他替代解决方案和治疗方法。更糟糕的是,基因编辑可能是在没有任何监管许可或监督的情况下进行的。其他人还指出,虽然 CRISPR 技术非常精确,但并不是 100% 准确,其他一些基因也可能被错误地改变。
Doudna 本人一直在为 CRISPR 技术的使用制定国际规则和指导方针,并主张在此之前普遍暂停此类应用。
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